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Pompe是一种罕见的，有时是致命的疾病，攻击骨骼肌和心脏，和肌酵素是一种药物。如果Pompe感染婴儿，它可能在第一年本身就会导致死亡。肌酶是一种溶酶体糖基特异性酶，可提高患者的生存率，减少患者对呼吸机的依赖。诚然，这种处方药可能被证明是非常有用的，但它也很昂贵，每年的费用可能在10万美元到30万美元之间。
3、Acthar
Acthar是医生为帮助治疗婴儿癫痫或痉挛而开的处方药。通常情况下，4个月到11个月大的儿童也会有这种情况，尽管一些2岁以下的儿童也有同样的经历。除了治疗婴儿的这个问题，Acthar还用于治疗成年人的许多情况，如多发性硬化症。这种处方药很贵，每年要花你20多万美元。然而，在2017年，一项关于Acthar有效性的研究表明，这种药物并不比许多更便宜的疗法更有效。
2、Soliris
Soliris是一种治疗阵发性夜间血红蛋白尿的有效药物。这是相当罕见的情况，在全世界只有8000人患有这种疾病。这种疾病破坏病人的红细胞，导致他们患上血块、贫血和感染。Soliris已经被证明对治疗这种疾病有帮助，尽管它非常昂贵，每年将花费70万美元。
1、Glybera
甘草酸是世界上最昂贵的药物之一。然而，它在美国没有得到批准，但在欧洲被用于治疗家族性脂蛋白脂肪酶缺乏症，这种疾病在欧洲仅影响1200人，在世界范围内影响约100万人。使用这处方药每年要花费120多万美元。 2/2 首页 上一页 1 2 |
